香港中文大学深圳研究院张环宇博士后期满考核答辩会顺利举行
2023年12月12日，香港中文大学深圳研究院罕见病真实世界数据研究实验室博士后张环宇的期满考核答辩会以线上+线下的方式顺利举行。
张环宇博士自入站以来开展了以“中国溶酶体贮积症注册系统的建立及生命质量评价”为题的研究项目，项目分析评价了庞贝病患者用药依从性并比较不同用药依从性患者的经济负担，基于患者用药依从性完成了成年晚发型庞贝病患者的生命质量的评价，基于患者依从性分别完成了儿童婴儿型和晚发型庞贝病患者生命质量的评价以及研究不足量用药的成年晚发型庞贝病患者的生命质量变化。在站期间，张博士共发表了6篇SCI期刊论文，其中以第一作者/共一作者发表3篇，同时还发表了2篇会议论文。
此次答辩会的评审专家小组由香港中文大学董咚教授、中国药科大学褚淑贞教授、香港中文大学张德杏教授、香港理工大学徐幻教授和香港大学李雪教授组成。此外，参会人员还有深圳虚拟大学园博士后科研工作站赵海燕老师和香港中文大学深圳研究院科研管理部王慧。
评审专家小组认真听取了报告内容，认为罕见病的研究很有意义，张博士重点研究了接受酶替代疗法的庞贝病患者的疾病负担及生命质量，同时参与了重症肌无力、脊髓性肌肉萎缩症等其它罕见病的研究报告及论文的撰写工作，希望团队未来能继续对罕见病作深入研究。最后，专家组一致同意张环宇博士以优秀的成绩通过期满考核。
有关深圳研究院罕见病真实世界数据研究实验室
香港中文大学深圳研究院罕见病真实世界数据研究实验室致力于罕见病患者生命质量与疾病负担研究、建立以罕见病患者自报数据为基础的真实世界研究数据库，以及罕见病患者、患者组织与医学工作者的综合社会调研。实验室负责人是香港中文大学深圳研究院副研究员，香港中文大学医学院董咚教授，研究团队现有助理研究员5人，博士后1人，来自于公共卫生、社会工作和人类学等多学科的背景。